وافقت إدارة الغذاء والدواء الفيدرالية الأمريكية على استخدام علاج يعد "الأغلى في التاريخ"، وهو مخصص لعلاج اضطراب جيني نادر يحدث في مرحلة الطفولة.
العلاج الجديد طورته شركة "نوفارتس" الأمريكية تحت اسم "زولجنسما"، وهو عبارة عن علاج لاضطراب يدمر سريعا السيطرة على عضلات الرضع ويقتل أكثرهم في غضون عامين.
تكلفة العلاج
حددت شركة "نوفارتس" سعر العلاج عند 2.125 مليون دولار، لكل مريض للمرة الواحدة، ما يجعل منه أغلى دواء في السوق حتى الآن، بحسب شبكة "الإذاعة الوطنية العامة" (NPR) الأمريكية.
لكن الشركة توفر لشركات التأمين القدرة على الدفع بدفعات، تصل إلى 425 ألف دولار سنويا لمدة خمس سنوات.
وبحسب دراسات شركة AveXis الأمريكية، وهي شركة متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية، يُعد "زولجنسما" العلاج الجيني الثاني من نوعه الذي تمت الموافقة عليه لعلاج اضطراب وراثي على الإطلاق.
ووفقا لـ"نوفارتيس"، يوجد حاليا نحو 700 مريض مؤهلين للعلاج، وهناك ما يقرب من 30 طفلا يولدون كل شهر حاملين المرض.
"الأكثر تطرفا في استنزاف المجتمع"
يقول بيتر باخ، الذي يدرس السياسة الصحية في مركز ميموريال سلون كيترينج للسرطان في نيويورك: "إنه أمر مذهل للغاية".
ويضيف: "إن سعر زولجنسما، هو فقط المثال الأكثر تطرفا لكيفية استنزاف أسعار الأدوية للموارد من المجتمع".
من جانبه، يعترف رئيس شركة AveXis ديفيد لينون بأن الأرقام قد تبدو مروعة. لكنه يجادل بالقول إن العلاج بسهولة يستحق كل هذا العناء؛ إنه العلاج الحالي الوحيد لضمور العضلات الشوكية" مضيفا إن "علاجا يسمى "Spinraza" يكلف مئات آلاف الدولارات سنويا، وبالنسبة لزولجنسما، فهو علاج لإنقاذ الحياة من جرعة واحدة".
ويتابع: "نحن نتحدث عن مدى الاستفادة من العلاج لمرة واحدة، لسنا معتادين على التفكير بهذه الطريقة. لقد اعتدنا على نظام من الأدوية المزمنة حيث تستمر على مدار سنوات إن لم تكن لعقود".
يذكر أنه تمت الموافقة على العلاج الجيني الأول لمرض وراثي في عام 2017 لشكل وراثي من العمى. وكان مكلف أيضا، إذ وصل سعره حينها إلى 425 ألف دولار لعلاج العين الواحدة.
تقول "نوفارتس" إن الدواء يُسلم جرعة واحدة لمرة واحدة لمعالجة السبب الجذري للاضطراب، مما ينتج عنه آثار طويلة الأجل.
وتضيف إنها تقوم بتصنيع الدواء منذ يناير/كانون الأول وسيتم إطلاق الدواء "قريبا" في الأسواق.
